Etat des lieux de la recherche dans le champ des maladies impliquant un vieillissement accéléré dont la Progeria

Le vendredi 21 septembre 2018, le Pr. Nicolas Lévy, Chef de service du Département génétique médicale à l’hôpital de la Timone et directeur de l’unité mixte Aix-Marseille Université – Inserm 1251 sur les maladies rares présentera un topo intitulé… « MG132‐induced progerin clearance is mediated by autophagy activation and splicing regulation in Progeria dans le cadre du 9ème atelier scientifique international de la Fondation pour la recherche sur la Progeria.
Dans une étude publiée le 4 juillet dernier dans la revue EMBO Molecular Medicine, l’équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy a identifié le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, protéine toxique produite au cours du vieillissement, et démontre le potentiel thérapeutique d’une nouvelle molécule pour traiter la progeria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré. Il a été démontré la capacité de cette molécule à diminuer considérablement la production de progérine et à la dégrader simultanément. Ces résultats représentent une avancée majeure vers un traitement pour les enfants atteints de progeria comme pour lutter contre le vieillissement accéléré. Cette molécule comme d’autres composés de la même famille, sont en cours d’évaluation pour le traitement d’autres maladies rares comme de maladies plus fréquentes et en particulier certains cancers.  Ces travaux soutenus par l’Inserm, l’université d’Aix-Marseille, la fondation A*Midex et l’AFM-Téléthon ouvrent la voie vers un essai thérapeutique et le développement de composés destinés à lutter contre les effets du vieillissement accéléré et physiologique.

Le développement thérapeutique est en cours par la biotech PROGELIFE, spécialisée dans les maladies rares impliquant un vieillissement accéléré. Lors de ce topo, le Pr. Nicolas Lévy présentera des données complémentaires sur des maladies apparentées au vieillissement.

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